Kembridžas, Masačusetsas – 2024 m. vasario 12 d. – „Biogen Inc.“ (Nasdaq: BIIB) paskelbė, kad Europos Komisija (EK) patvirtino SKYCLARYS® (omaveloksoloną) Fridricho (Friedreich) ataksija gydyti suaugusiesiems ir paaugliams nuo 16 metų. SKYCLARYS® yra pirmasis vaistas Europos Sąjungoje patvirtintas šios retos, genetinės, progresuojančios, neurodegeneracinės ligos gydymui.1

„Per savo klinikinę praktiką mačiau, kokį pražūtingą poveikį pacientams ir jų šeimoms sukelia Fridricho (Friedreich) ataksija,“ – sakė medicinos mokslų daktarė Sylvia Boesch, MOXIe tyrimo pagrindinė tyrėja ir Insbruko Medicinos universiteto (Austrija) Neurologijos katedros Retų judėjimo sutrikimų centro vedėja. „Klinikinio tyrimo metu Fridricho (Friedreich) ataksija sergantys pacientai, gydomi SKYCLARYS®, patyrė svarbių ir kliniškai reikšmingų pagerėjimų savo kasdieniame gyvenime. Gavus šį patvirtinimą, bendruomenė optimistiškai žvelgia į tai, kad SKYCLARYS® gali tapti naujos eros Fridricho (Friedreich) ataksijos gydyme pradžia.“

Fridricho (Friedreich) ataksija yra dažniausia paveldima ataksija.2,3 Ankstyvieji simptomai paprastai pastebimi vaikystėje ir pasireiškia laipsnišku koordinacijos praradimu, raumenų silpnumu ir nuovargiu.4 Ligai progresuojant žmonėms, sergantiems Fridricho (Friedreich) ataksija, taip pat gali sutrikti regėjimas ir klausa, gali atsirasti kalbos ir rijimo problemų, cukrinis diabetas, skoliozė ir širdies ligos.5  Daugelis žmonių, sergančių Fridricho (Friedreich) ataksija, naudojasi pagalbinėmis vaikščiojimo priemonėmis, o per 10-20 metų nuo diagnozės nustatymo jiems dažnai prireikia neįgaliojo vežimėlio. 2  Deja, Fridricho (Friedreich) ataksijos komplikacijos lemia tai, kad vidutinė tikėtina gyvenimo trukmė yra 37 metai. 5-7

„Biogen“ didžiuojasi galėdama pridėti SKYCLARYS® prie savo vaistų portfelio ir patenkinti svarbų neišspręstą poreikį, suteikdama pirmą gydymo galimybę žmonėms, sergantiems Fridricho (Friedreich) ataksija Europoje“, – sakė Priya Singhal, medicinos mokslų daktarė, „Biogen“ Plėtros skyriaus vadovė. „Mūsų komanda yra pasiryžusi bendradarbiauti su medikų bendruomene ir vietos valdžios institucijomis, kad skubiai užtikrintume pacientams galimybę gauti šį vaistą. Nuoširdžiai dėkojame Fridricho (Friedreich) ataksijos bendruomenei už jos indėlį, kuris paskatino SKYCLARYS® kūrimą ir dėl kurio šiandieninis patvirtinimas tapo įmanomas.“

EK vaisto SKYCLARYS® patvirtinimas pagrįstas placebo-kontroliuojamo MOXIe 2 dalies tyrimo duomenimis apie veiksmingumą ir saugumą. Pasibaigus 48 savaičių trukmės tyrimui, SKYCLARYS® gavusių pacientų modifikuotos Fridricho (Friedreich) ataksijos vertinimo skalės (angliškai modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) ) rodikliai buvo žymiai geresni nei placebo grupėje. Visi mFARS vertinimo komponentai, įskaitant gebėjimą ryti (bulbarinis), viršutinių galūnių koordinaciją, apatinių galūnių koordinaciją ir stabilumą vertikalioje padėtyje, buvo palankesni pacientų, gydytų SKYCLARYS®, grupėje, palyginti su placebo grupe. Papildomi duomenys buvo gauti atlikus aposteriorinę, panašių atvejų analizę, pagal kurią pacientų, gydytų SKYCLARYS MOXIe (Extension, t.y. tęstiniame) tyrime, mFARS balai po 3 metų buvo mažesni, palyginti su negydoma natūralios ligos eigos grupe. Dažniausi šalutiniai poveikiai – padidėjęs kepenų fermentų aktyvumas, sumažėjęs svoris ir apetitas, pykinimas, vėmimas, viduriavimas, galvos skausmas, nuovargis, burnos ir ryklės skausmas, nugaros skausmas, raumenų mėšlungis ir gripas.

„SKYCLARYS® patvirtinimas yra svarbus etapas plečiant pasaulinį prieinamumą ir suteikiant pirmąjį patvirtintą gydymą Fridricho (Friedreich) ataksijos bendruomenei ES“, – sakė Jennifer Farmer, Fridricho (Friedreich) ataksijos tyrimų aljanso (angliškai Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) Vyriausioji vykdomoji direktorė. „FARA dėkoja visiems tyrėjams, klinikinėms įstaigoms, Friedricho ataksija sergantiems asmenims ir jų šeimoms, pacientų organizacijoms, kompanijai „Biogen“ ir Europos vaistų agentūrai už mokslinius tyrimus, įdėtas vaisto kūrimo ir populiarinimo bei paramos  pastangas, padėjusias gauti šį patvirtinimą. Tikimės ir toliau bendradarbiauti su Fridricho (Friedreich) ataksija sergančiųjų bendruomene, siekdami išplėsti prieigą ten, kur jos reikia.“

„Organizacijos „Euro-ataxia“ ir jos narių vardu džiaugiuosi tuo, kad Europos Komisija patvirtino SKYCLARYS® – labai reikalingą vaistą suaugusiesiems, sergantiems Fridricho (Friedreich) ataksija ES šalyse“, – sakė „Euro-ataxia“ prezidentas Andreas Nadke. „Mūsų narių pacientų grupės daugelį metų dirbo ir laukė šios dienos, ir mes tvirtai tikime, kad tai bus sėkminga ir džiuginanti pradžia gydant Fridricho (Friedreich) ataksiją.“

Išsamią informaciją apie vaistą rasite preparato charakteristikų santraukoje Europos vaistų agentūros interneto svetainėje www.ema.europa.eu. „Biogen“ yra įsipareigojusi glaudžiai bendradarbiauti su visomis suinteresuotosiomis šalimis tam, kad Europos pacientai, atitinkantys reikalavimus, galėtų gauti šį gydymą. Ankstyvosios prieigos prie SKYCLARYS® programos šiuo metu vykdomos Vokietijoje ir Prancūzijoje, ir planuojama, esant galimybei, jas išplėsti į kitas šalis. SKYCLARYS® taip pat yra patvirtintas naudoti Jungtinėse Amerikos Valstijose, o „Biogen“ bendradarbiauja su kitų regionų reguliavimo institucijomis.

 

Apie SKYCLARYS® (omaveloksoloną)

SKYCLARYS® (omaveloksolonas) yra geriamasis, vieną kartą per parą vartojamas vaistas, skirtas Fridricho (Friedreich) ataksijai gydyti suaugusiesiems ir 16 metų ir vyresniems paaugliams JAV ir Europos Sąjungoje. JAV Maisto ir vaistų administracija priskyrė SKYCLARYS® vaisto retoms ligoms gydyti, pagreitintos peržiūros vaisto ir vaisto retoms vaikų ligoms gydyti kategorijoms. Europos Komisija  priskyrė SKYCLARYS® vaisto retųjų ligų gydymui Europoje, skirto Fridricho (Friedreich) ataksijai gydyti, kategorijai.

 

Apie Fridricho (Friedreich)  ataksiją

Fridricho (Friedreich) ataksija yra retas, genetinis, gyvenimą trumpinantis, luošinantis ir degeneracinis nervų-raumenų sutrikimas. Tai dažniausia paveldima ataksija.2,3 Ankstyvieji Fridricho (Friedreich) ataksijos simptomai, tokie kaip laipsniškas koordinacijos praradimas, raumenų silpnumas ir nuovargis, paprastai pasireiškia vaikystėje ir gali sutapti su kitomis ligomis. 4 Daugumai Fridricho (Friedreich) ataksija sergančių žmonių per 10-20 metų  nuo pirmųjų simptomų pasireiškimo prireikia naudotis neįgaliojo vežimėliu.2 Pranešama, kad  Fridricho (Friedreich) ataksija sergantys pacientai vidutiniškai gyvena tik 37 metus, nors, esant tinkamai ir tikslingai priežiūrai, asmenys gali gyventi daug metų po to, kai bus prikaustyti prie neįgaliojo vežimėlio. 5-7

Pilnas tekstas: SKYCLARYS (omaveloksolonas) – pirmoji terapija Fridricho (Friedreich) ataksijai -2024-LT

Literatūros šaltiniai: 
  1. Friedreich’s Ataxia Research Alliance. “What is FA?” Available at: https://www.curefa.org/what-is-friedreichs-ataxia#. Accessed February 2024.
  2. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Friedreich Ataxia. Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/friedreich-ataxia. Accessed February 2024.
  3. Schulz JB, Boesch S, Bürk K, Dürr A, Giunti P, Mariotti C, Pousset F, Schöls L, Vankan P, Pandolfo M. Diagnosis and treatment of Friedreich ataxia: a European perspective. Nat Rev Neurol. 2009 Apr;5(4):222-34. doi: 10.1038/nrneurol.2009.26. PMID: 19347027.
  4. Fogel BL, Perlman S. Clinical features and molecular genetics of autosomal recessive cerebellar ataxias. Lancet Neurol. 2007 Mar;6(3):245-57. doi: 10.1016/S1474-4422(07)70054-6. PMID: 17303531.
  5. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich’s ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.
  6. Tsou AY, Paulsen EK, Lagedrost SJ, Perlman SL, Mathews KD, Wilmot GR, Ravina B, Koeppen AH, Lynch DR. Mortality in Friedreich ataxia. J Neurol Sci. 2011 Aug 15;307(1-2):46-9. doi: 10.1016/j.jns.2011.05.023. Epub 2011 Jun 8. PMID: 21652007.
  7. Corben LA, Collins V, Milne S, Farmer J, Musheno A, Lynch D, Subramony S, Pandolfo M, Schulz JB, Lin K, Delatycki MB; Clinical Management Guidelines Writing Group. Clinical management guidelines for Friedreich ataxia: best practice in rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2022 Nov 12;17(1):415. doi: 10.1186/s13023-022-02568-3. PMID: 36371255; PMCID: PMC9652828.

Įrašo autorius Neurologijos seminarai

Visi įrašai